Ataluren er et orphan drug der blev godkendt baseret på et Fase 2 studie. Medicinrådet har sagt nej til at anvende det i Danmark grundet sparsom dokumentation af effekt i fase 2 studie. Fase 3 studie viste ingen effekt, men blev ikke trukket tilbage af den grund (ikke praksis). Firmaet bag sagsøgte medicinråd i andre lande fordi de afviste at anvende lægemidlet efter fase 2 studiet. Det koster 3 millioner kroner pr. år for behandling med lægemidlet.

• Aktivt stof: Ataluren
• Produktnavne: Translarna
• ATC-koder: M09AX03
• Lægemiddelgrupper: Orphan drugs

Referencer

1. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy (fase 2 studie)
2. Ataluren (Translarna) (Medicinrådet)
3. Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial (fase 3 studie)
4. US drug maker sues to force Ireland to offer expensive Duchenne’s treatment

Sidst opdateret 22. maj 2023